11月22日，離獲批僅一周，中國藥企百濟神州自主研發的抗癌新藥澤布替尼正式在美國進行銷售。無論是本土企業的“零突破”，還是外資在華企業的“新增長”，“創新藥，中國造”正在世界上嶄露頭角。
從仿制到創新，從“中國新”到“全球新”，中國創新藥的大時代正在加速到來。在國家政策的鼓勵、市場的追捧以及中外人才的匯聚下，越來越多的新藥將從中國誕生，助力全球范圍內的百姓健康。
自主研發創新藥迎來收獲期
北京時間11月15日，美國食品和藥物管理局（FDA）批準藥物澤布替尼用于治療套細胞淋巴瘤。這是首款由中國藥企自主研發、獲得FDA批準上市的抗癌新藥。作為一款BTK（布魯頓氏酪氨酸激酶）小分子抑制劑，澤布替尼獲批用于治療既往接受過至少一項療法的成年套細胞淋巴瘤患者。
11月22日，離獲批僅一周，澤布替尼正式在美國進行銷售，售價約為30天12935美元，和全球首款BTK抑制劑伊布替尼在美國的定價基本相同。
百濟神州表示，因為市場情況和支付體系不同，在美國的定價和國內有所不同。隨著國內獲批臨近，百濟神州將積極和醫保部門溝通。
北京大學腫瘤醫院大內科主任、淋巴瘤科主任朱軍表示，由本土生物醫藥公司自主研發的抗癌新藥首次獲得FDA批準，是中國創新藥研制的一個重要里程碑，標志著中國不僅能為本土患者研發新藥，也能為世界提供中國方案、貢獻中國智慧。
除了澤布替尼，中國還有一批自主研發的新藥已經駛入上市“快車道”，即將迎來“收獲期”：我國第一款治療阿爾茨海默癥的原創新藥——甘露特鈉膠囊（商品名“九期一”）有條件獲批上市，填補了該領域全球17年無新藥上市的空白；由中國團隊自主開發的糖尿病新藥——雙重機制葡萄糖激酶激活劑三期臨床試驗核心研究達到主要療效終點，有望為未來糖尿病治療提供新方案；在大熱的PD-1腫瘤免疫療法藥物“賽道”上，除了進口的兩款（K藥和O藥），另外已上市的3款分別來自本土的君實、信達和恒瑞醫藥。
“藥品是不分國界的。本土創新藥不僅能使中國患者受益，還能夠打破跨國公司的壟斷，反向輸出到發達國家市場。”百濟神州中國區總經理兼公司總裁吳曉濱說，公司自主研發的PD-1藥物替雷利珠單抗，在臨床試驗中對經典型霍奇金淋巴瘤領域的完全緩解率是62.9%，差不多是進口藥的二至三倍。去年8月，國家藥監局正式受理了替雷利珠單抗的上市申請，預計今年年內該新藥上市申請能夠獲批。
臨床研究的數量，是衡量藥物創新能力的重要指標。已經在港股上市的基石藥業，目前正在全力推進國內首款PD-L1藥物的臨床試驗。基石藥業董事長兼CEO江寧軍說：“基石目前同時開展的臨床試驗有20個，其中12個是注冊性臨床試驗。國內領先的本土創新藥公司，開展的臨床試驗數量也都在這個數量級。”
來自麥肯錫的一份報告顯示，從2016年到2018年，在上市前研發產品數量占全球的比例上，中國的貢獻率從4.1%躍升到7.8%；在上市后新藥數占全球的比例上，中國的貢獻率從2.5%躍升到4.6%。麥肯錫認為，中國已經跨入全球醫藥創新的第二梯隊。
“押注中國”成跨國藥企“創新標配”
從百姓需求和行業升級來看，在中國做創新藥是大勢所趨。無論本土企業還是外資在華企業，都清醒地認識到了這一點。
“從2015年起，武田每年撥出專項資金把已經在全球上市的產品帶到中國來，該資金不受公司財務狀況的影響。”武田亞洲開發中心負責人王璘說，中國作為武田全球研發四大關鍵區域之一，力爭從早期就參與到全球藥物開發，實現與美、日、歐同步開發、遞交新藥申請。目前，武田全球40個臨床階段在研產品中，已有25個具有中國計劃，其余的項目在加速跟進。
在中國實現研發“升級版”的還有羅氏。前不久，投資8.63億元的羅氏上海創新中心在上海張江落成，總面積達2.6萬平方米，替代了2004年羅氏在新興市場設立的第一個研發中心。目前，該中心有約150名科研人員，其中90%以上為本土科學家。
羅氏制藥中國總裁周虹表示，全新的創新中心將用于研究和早期開發免疫、炎癥及抗感染疾病領域的創新藥。同時，為了緩解乙肝導致的原發性肝癌等疾病對中國患者的困擾，該中心也是羅氏針對乙肝的研發中心，目前已有四款抗乙肝藥物進入臨床I期研究。
“現在是在中國做創新藥最好的時期。”多位跨國藥企相關負責人認為，近年來，中國出臺的一系列利好政策已經讓中國從全球藥物開發的參與者變成了助力者，甚至領航者。
在剛落幕的第二屆中國國際進口博覽會上，阿斯利康宣布將現有的上海研發平臺升級為全球研發中心，并在上海成立人工智能創新中心；勃林格殷格翰宣布“德國技術＋張江制造”的生物制藥商業化合同生產（CMO）服務平臺在上海建成，未來將有更多的中國生物醫藥新產品從這個平臺源源不斷下線；諾華預計未來5年內將在中國提交50份新藥申請；賽諾菲計劃到2025年引進30余種創新藥品和疫苗……
期待醫保目錄調整納入更多創新藥
創新藥是一個投入大、周期長、風險高的產業，專利保護及醫保支付是醫藥創新生態體系可持續發展的基石。
禮來中國總裁兼總經理季禮文說：“驅動中國醫藥創新有三大支柱：一是監管審批的速度加快，二是藥品市場準入提升，三是建立一整套的知識產權保障體系，其中包括數據保護、專利保護等，吸引更多創新藥物來到中國市場。未來10年，禮來有望將40種新藥（含新適應證）引入中國。”
中國外商投資企業協會藥品研制和開發行業委員會（RDPAC）執行總裁康韋表示，中國醫藥創新生態系統發生了翻天覆地的變化，創新藥品在中國上市的速度大大加快，極大地方便了中國患者接受治療。但同時RDPAC也注意到，中國與歐美日批準的創新藥在數量上還存在差距。RDPAC將與各個政府部門加強交流，共同探討，使中國可以與歐美日同步上市創新藥。
從仿制藥大國走向創新藥大國，中國已經邁開了堅實的一步。但從目前的改良創新到未來的全球創新，需要一個過程，不可能一蹴而就。
江寧軍表示，新藥研發的基礎在于高質量的臨床試驗。從目前看，國內臨床研究還有不少瓶頸：國內的醫院評比中，把臨床研究作為一項重要指標的比例非常低；醫生的晉級與否，與臨床研究的關系也不大；臨床研究的系統性教育也是缺失的。如何從國家層面上鼓勵臨床研究，鼓勵醫生在臨床實踐中創新，這需要在頂層設計上做出改變。
新藥研制出來后，如何獲得醫保等支付方的正向反饋和激勵十分重要。11月28日，國家醫保局等部門公布2019年國家醫保談判準入藥品名單，150個藥品中，談成97個。其中，12個國產重大創新藥品談成了8個。這次談判成功的藥品絕大多數都是近年來上市的新藥，其中很多是2018年新上市的。這些新上市的藥品被迅速納入目錄，釋放出支持創新的明確信號。
吳曉濱表示，本土新藥崛起以后，在確保療效的情況下，價格明顯比進口藥便宜。這對于國家醫保控費和患者治療，都有很大的正面效益。目前醫保目錄兩年調整一次，對于創新藥，希望醫保有一個動態調整的機制，讓患者及早用上好藥新藥。（記者 何欣榮 龔雯 仇逸）
